El grupo asesor de la FDA vota en contra del nuevo medicamento para la ELA

Dennis Thompson y Robin Foster

JUEVES, 31 de marzo de 2022 (HealthDay News)

En una votación reñida, un grupo asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. decidió no recomendar la aprobación de un fármaco experimental para la enfermedad neurológica mortal de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La decisión de la comisión fue seguida de cerca, y los grupos de apoyo a los pacientes presionaron mucho para obtener una aprobación rápida.

Sin embargo, el miércoles, el panel dictaminó 6-4 que los datos de un único estudio de mitad de período patrocinado por Amylyx Pharmaceuticals no eran suficientes para demostrar que el medicamento de la compañía marca una diferencia significativa en la vida de los pacientes.

"Creo que sería un perjuicio para los pacientes y sus familias aprobar un tratamiento que tiene un beneficio incierto", dijo el Dr. Kenneth Fischbeck de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE. UU. durante la reunión del panel. Associated Press. "Hacia el desarrollo de tratamientos verdaderamente efectivos si resultan ser ineficaces".

Fischbeck y sus colegas dijeron que esperaban que los resultados de un estudio más grande y en curso proporcionaran más evidencia del fármaco, que actualmente se conoce como AMX0035.

Incluso los miembros del jurado que votaron a favor de la droga dijeron que la decisión no fue fácil.

"Regresé durante el día, pero al final acepté [drugmaker's] análisis primario ", dijo Dean Follman, bioestadístico del NIH ¿A?.

Lo importante es que la votación no es obligatoria y la FDA tiene hasta finales de junio para hacer la apelación final sobre la aprobación del fármaco. El voto del panel podría verse como una confirmación de su propia revisión negativa de la agencia, publicada unos días antes de la reunión del panel. Criticó el estudio de Amylyx por su pequeño tamaño, la falta de datos y el análisis estadístico cuestionable.

Sin embargo, la FDA ha enfatizado la necesidad de "flexibilidad regulatoria" al sopesar medicamentos para enfermedades mortales como la ELA, que también se conoce como enfermedad de Lou Gehrig. Y el hecho de que la votación del panel fuera ajustada podría inclinar la aprobación de la agencia, dada la falta de opciones de tratamiento para la ELA.

No solo eso, los grupos de defensa de los pacientes con ELA han trabajado arduamente para obtener la aprobación de AMX0035. Dicen que la necesidad es urgente.

La mayoría de las personas con ELA mueren de insuficiencia respiratoria en un plazo de tres a cinco años, según los NIH. La enfermedad destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y finalmente respirar, privando constantemente a los pacientes del movimiento hasta que son bloqueado dentro de tu propio cuerpo.

AMX0035 es un fármaco combinado experimental que se ha demostrado que prolonga la supervivencia de los pacientes con ELA.

La solicitud de Amylyx fue respaldada por la Asociación ALS, uno de los principales grupos de defensa e investigación dedicados a encontrar una cura para la enfermedad.

"La comunidad ha exigido durante mucho tiempo que la FDA apruebe el medicamento antes de que [phase 3] El estudio está completo ", dijo Neil Thakur, director de misión de la Asociación ALS.

Se ha demostrado que AMX0035 en los primeros ensayos clínicos prolonga la vida de los pacientes con ELA en aproximadamente seis meses y medio, dijo Thakur.

El fármaco también retrasa la progresión de la enfermedad en los pacientes en un 25 por ciento, dijo el Dr. James Berry, director del Instituto de Investigación Neurológica Clínica del Hospital General de Massachusetts en Boston e investigador principal de los estudios AMX0035.

"La ELA es una enfermedad que no nos da mucho tiempo para detenernos y considerar", dijo Berry. "Tenemos que movernos cuando vemos algo que parece tan prometedor, sin un problema de seguridad y con un estudio muy bien realizado que nos muestra tanto la supervivencia como el beneficio del trabajo".

AMX0035 es una combinación de dos ingredientes medicinales bien conocidos: fenilbutirato de sodio y taurursodiol.

El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del hígado, mientras que el taurursodiol es un suplemento dietético utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya están tomando ambos medicamentos. La aprobación de la FDA probablemente requiera que las aseguradoras cubran el tratamiento.

Se sabe que los medicamentos afectan varios aspectos de la ELA, dijo Berry.

"La idea era que si tomábamos dos medicamentos que reparaban dos vías diferentes que sabemos que están afectadas por la ELA, tendrían la posibilidad de tener un efecto sinérgico: uno más uno es igual a tres", dijo Berry.

A finales del año pasado, FDA insistió en que Amylyx completara los estudios de fase 3 en curso antes de buscar la aprobación para AMX0035.

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En diciembre, la agencia cedió y comenzó una revisión prioritaria de la demanda de drogas, fijando el 29 de junio como fecha límite para tomar una decisión.

Los estudios de fase 2 generalmente están diseñados para recopilar datos de seguridad y cualquier señal temprana que indique si un tratamiento está funcionando. Por lo general, no se establece si un medicamento realmente beneficia a los pacientes hasta los estudios de fase 3. Los estudios de fase 3 involucran a muchas más personas, por lo que los resultados son más concretos.

La decisión de la FDA de acelerar la revisión AMX0035 sigue a su controvertida aprobación de Aduhelm para pacientes con Alzheimer.

La agencia aprobó Aduhelm bajo la presión de los grupos de defensa y el fabricante del medicamento, a pesar de los resultados mixtos de los ensayos clínicos y la recomendación de un grupo asesor en contra.

El comité asesor que se reunió el miércoles es el mismo grupo que recomendó no aduhelm. Después de que la FDA anulara su consejo, tres miembros renunciaron en protesta.

Algunos expertos se preguntan si la FDA puede repetir la historia con AMX0035, dañando aún más su credibilidad científica, aceptando nuevamente evidencia más débil para un medicamento promovido por defensores de enfermedades y fabricantes de medicamentos.

"Es por eso que muchas personas se han preocupado por el precedente de la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA", dijo el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud pública en la Universidad de Yale. ¿A?. "Esencialmente capitularon ante la industria y la presión para apoyar a los pacientes, en lugar de respetar la ciencia".

Pero Thakur de la Asociación ALS dice que la situación es completamente diferente entre AMX0035 y Aduhelm.

"La enfermedad de Alzheimer es lenta y la ELA avanza muy rápido", dijo. "Sé que la gente quiere compararlos porque todos son medicamentos neurológicos, pero las enfermedades son muy diferentes".

En una enfermedad como la ELA que cobra la mayoría de las vidas después de unos años, seis meses de vida prolongada son significativos, anotó Thakur.

La ALS ha invertido 2,2 millones de dólares en la investigación de Amylyx, dinero recaudado durante la campaña Ice Bucket Challenge, que se volvió viral en línea.

Como parte de esa inversión, la Asociación ALS tiene lo que Thakur llamó una "participación de regalías" que podría devolver hasta $ 3.3 millones en ingresos si se aprueba el medicamento. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se devolverá a la investigación.

"Lo que esperamos es que medicamentos como este, que no tienen un efecto de cambio de vida sino un efecto de prolongación de la vida, puedan funcionar en combinación con otros medicamentos, y podemos comenzar a transformar la experiencia de la ELA para convertirla en una enfermedad viable". . . dijo Thakur.

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. tiene más información sobre ELA.

FUENTES: Neil Thakur, PhD, Director de Misión, Asociación ALS, Arlington, Virginia; James Berry, MD, MPH, director, Instituto de Investigación Clínica Neurológica, Hospital General de Massachusetts, Boston; Associated Press

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