El nuevo fármaco puede aliviar los tics de Tourette en niños y adolescentes

steven reinberg

Un fármaco experimental parece prometedor para reducir los tics en jóvenes con síndrome de Tourette.

Ecopipam, que ha fallado como medicamento para bajar de peso, puede reducir los tics en un 30% en niños y adolescentes con Tourette, sin los efectos secundarios desagradables de los tratamientos actuales, dicen los investigadores.

"Este medicamento redujo significativamente los tics en comparación con el placebo y no tuvo efectos secundarios con otros medicamentos aprobados que causan aumento de peso y efectos secundarios neuropsiquiátricos, como cambios de humor y movimientos no deseados", dijo el investigador principal, el Dr. Donald Gilbert, pediatra en trastornos del movimiento. y especialista en síndrome de Tourette en el Children's Hospital of Cincinnati.

sindrome de Tourette es un trastorno neurológico que provoca tics motores y verbales. Estos son movimientos y vocalizaciones repetitivos, como parpadear, encogerse de hombros, dolor de garganta o gritar una palabra o frase. La necesidad de producir estos movimientos o sonidos es difícil de controlar.

Otros estudios sugieren que los problemas con la dopamina, un neurotransmisor en el cerebro, están relacionados con el síndrome de Tourette y que los receptores de dopamina D1 son clave.

"No hay medicamentos en el mercado para nada que se una y bloquee ese receptor", dijo Gilbert. "[Ecopipam is] un fármaco que, de aprobarse, sería una forma completamente diferente de tratar los tics y otros problemas cerebrales”.

Los tratamientos farmacológicos actuales para el Tourette incluyen Haldol, Risperdal y Xenazine, que también se utilizan para tratar trastornos mentales como la esquizofrenia. Pueden causar un aumento de peso significativo y depresión.

Ecopipam probablemente nunca irá de la mano con estos otros medicamentos, dijo Gilbert. "Pero si tengo otra opción, con más de 20 años de experiencia clínica con los medicamentos que están en el mercado, preferiría usar este. [ecopipam]”, agregó.

Gilbert anotó que, debido a los efectos secundarios de los medicamentos actuales para el síndrome de Tourette, los padres suelen ser reacios a que sus hijos los tomen.

El nuevo estudio fue financiado por Emalex Biosciences, LLC, un fabricante de ecopipam.

El equipo de Gilbert seleccionó al azar a 149 jóvenes entre 6 y 17 años con Tourette para recibir un ecopipam o un placebo durante tres meses.

Los investigadores utilizaron dos escalas para evaluar el progreso: en ambas, las puntuaciones más altas fueron síntomas más graves y efectos negativos en la vida diaria.

Tres meses después, los que tomaron ecopipam tenían menos tics y menos graves que el grupo del placebo, encontraron los investigadores. En promedio, ecopipam redujo la gravedad de los tics motores y vocales de 35 a 24 en una escala de 50 puntos, una disminución del 30 %.

Los participantes que tomaron placebo mejoraron de un puntaje promedio de gravedad de garrapatas de 35 a 28, una disminución del 19 %, según el estudio.

En una escala de 100 puntos de síntomas y gravedad de los tics, hubo mejoras similares.

Ecopipam redujo la puntuación de gravedad de un promedio de 68 a 46, una disminución del 32 %. El grupo de placebo vio caer su puntaje promedio de 66 a 54, una disminución del 20%.

En cuanto a los efectos secundarios, el 34 % del grupo de ecopipam tuvo dolores de cabeza y fatiga, al igual que el 21 % de los que tomaron el placebo, dijo Gilbert.

Espera que el fármaco finalmente sea aprobado por Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.. Ecopipam es una pastilla que se toma una vez al día. La dosis, como ocurre con la mayoría de los medicamentos infantiles, se basa en el peso del paciente.

Gilbert explicó que para muchas personas con Tourette, los síntomas disminuyen con el tiempo y la mayoría de los pacientes no necesitarán medicamentos cuando sean adultos.

"Es posible que haya un fármaco que tenga un modo de acción diferente en el cerebro que ayude con los tics sin causar aumento de peso ni efectos secundarios neuropsiquiátricos", dijo Gilbert.

El Dr. Ivan Pavkovic, neurólogo pediátrico del Centro Médico Pediátrico Cohen en New Hyde Park, Nueva York, dijo que ahora el tratamiento preferido para el síndrome de Tourette es terapia de conducta cognitivaque enseña a los niños qué desencadena sus tics y cómo controlarlos.

PREGUNTA

El término abreviado TDAH denota la condición comúnmente conocida como:
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Esta terapia es tan efectiva como los medicamentos, pero no está disponible para la mayoría de los niños, añadió.

"Es muy difícil acceder a esta terapia", dijo Pavkovic, que no formó parte del estudio. "Cuando le doy a la gente una lista de proveedores, están reservados por meses y meses y muchos de ellos no aceptan seguros".

La terapia cognitivo-conductual también requiere un gran compromiso por parte del niño y los padres, dijo. "En muchos sentidos, es más difícil que tomar una pastilla", dijo Pavkovic.

"Lo interesante de este estudio, como alguien que trata los tics, es que las personas están trabajando en esto y presentando nuevos medicamentos que tienen menos efectos secundarios", dijo. "Eso es algo bueno para mirar".

Está previsto que los hallazgos se presenten el próximo martes en una reunión de la Academia Estadounidense de Neurología en Seattle. Los hallazgos presentados en reuniones médicas se consideran preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.

Más información

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EE. UU. tienen más información sobre sindrome de Tourette.

FUENTES: Donald Gilbert, MD, MS, especialista en trastornos del movimiento pediátrico y síndrome de Tourette, Cincinnati Children's Hospital; Ivan Pavkovic, MD, neurólogo pediátrico, Centro Médico Infantil Cohen, New Hyde Park, NY; presentación, 5 de abril de 2022, reunión de la Academia Americana de Neurología, Seattle

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