El tratamiento combinado para la fibrosis quística parece prometedor

DOMINGO, 17 de mayo de 2015 (HealthDay News) - La combinación de dos medicamentos que abordan la causa genética más común de la fibrosis quística ha mejorado la función pulmonar en las personas con la enfermedad. La terapia combinada también ha reducido la tasa de infecciones pulmonares y otros problemas, según un nuevo estudio.

Los dos medicamentos se llaman ivacaftor y lumacaftor. El ivacaftor ya está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para el tratamiento de ciertas personas con fibrosis quística, según los investigadores.

"Hace solo unos años, el ivacaftor se convirtió en el único fármaco aprobado por la FDA para el defecto genético de la fibrosis quística, pero solo funciona para las mutaciones genéticas que se encuentran en una pequeña proporción de pacientes con fibrosis quística. Nuestro estudio demostró que combinar ivacaftor con lumacaftor ayuda a los pacientes. con la mutación más común de la fibrosis quística. Este es un paso adelante interesante ", dijo la Dra. Susanna McColley, coautora del estudio, en un comunicado de prensa del Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital en Chicago. Él es el director asociado del Centro de Fibrosis Quística del hospital.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que provoca la formación de moco espeso y pegajoso en los pulmones, el páncreas y otros órganos. Según la American Lung Association, las personas con esta afección tienen una esperanza de vida más corta de lo normal.

El estudio actual fue un ensayo clínico internacional de fase 3. Incluyó a más de 1100 personas con fibrosis quística. Todos tenían 12 años o más.

Los investigadores encontraron que 24 semanas de terapia combinada con lumacaftor e ivacaftor fueron seguras y efectivas para las personas con dos hijos de una determinada mutación en el gen de la fibrosis quística llamado F508del. Esta mutación se encuentra en casi la mitad de los pacientes con la enfermedad, dijeron los autores.

El estudio fue publicado en línea el 17 de mayo en Revista de medicina de Nueva Inglaterra.

"Estos hallazgos innovadores beneficiarán a aproximadamente 15,000 pacientes solo en los Estados Unidos", dijo McColley, quien también es profesor de pediatría en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.

"Si bien se ha logrado un progreso significativo con las terapias de apoyo para la fibrosis quística, el desarrollo de tratamientos que aborden la causa genética subyacente ha sido un desafío", dijo.

"Necesitaremos más análisis y datos a largo plazo para ver si este tratamiento puede cambiar el curso de la enfermedad y prolongar aún más la expectativa de vida de nuestros pacientes", dijo McColley.

Un grupo asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. se reunió el 12 de mayo para revisar los resultados de este estudio. Este grupo recomendará si la FDA debe o no aprobar la terapia combinada.

-Robert Preidt

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referencia

FUENTE: Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital en Chicago, comunicado de prensa, 17 de mayo de 2015