La terapia génica parece prometedora para un trastorno inmunitario raro

MIÉRCOLES, 22 de abril de 2015 (HealthDay News) - La terapia génica podría ser beneficiosa para niños y adolescentes con un trastorno inmunitario raro llamado síndrome de Wiskott-Aldrich, según un estudio pequeño.

El trastorno, caracterizado por recuentos bajos de plaquetas, eczema e infecciones recurrentes, es causado por mutaciones en lo que se conoce como el gen WAS. Las personas con este trastorno suelen morir a la edad de 20 o 30 años. Los trasplantes de células madre sanguíneas de otras personas pueden ayudar a estos pacientes, pero tienen una alta tasa de complicaciones.

Este estudio analizó una terapia en la que se extraen las células madre de la sangre del paciente para corregir el gen WAS. Luego, las células madre sanguíneas se vuelven a inyectar en el paciente.

Se ha realizado terapia génica en siete niños y adolescentes con síndrome de Wiskott-Aldrich. Luego fueron seguidos durante nueve a 42 meses. Un paciente murió de una enfermedad infecciosa preexistente. Los seis pacientes que sobrevivieron tenían menos infecciones, eczema menos severo y una disminución en los síntomas autoinmunes que ocurren cuando el sistema inmunitario maneja mal las células sanas, informan los investigadores.

No hubo episodios de sangrado severo después de la terapia, y las hospitalizaciones se redujeron de aproximadamente 25 días en los dos años anteriores al tratamiento a cero en la mayoría de los casos en los dos años posteriores al tratamiento, dijo la Dra. Marina Cavazzana del Hospital de Niños Necker en París. , Francia y colegas.

Su estudio, publicado en la edición del 21 de abril de JAMAfue financiado por Genethon, una empresa francesa que desarrolla terapias genéticas.

Debido a que fue un estudio tan pequeño, los investigadores dijeron que "no puedo sacar conclusiones sobre los resultados y la seguridad a largo plazo". Se necesitan más estudios, junto con el seguimiento de estos pacientes y participantes en un estudio similar informado el año pasado, anotaron.

Sin embargo, el estudio proporciona evidencia de que este tipo de terapia génica beneficia a los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich grave, dijeron los autores de un editorial que acompaña a la revista.

"En un momento en que muchos abogan por la medicina personalizada, ningún progreso es tan representativo de este enfoque biológico fundamental como la terapia génica", escribieron el Dr. Harry Malech de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. y el Dr. Hans Ochs de la Universidad de Washington.

-Robert Preidt

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referencia

FUENTE: JAMAcomunicado de prensa, 21 de abril de 2015