Los evaluadores de la FDA señalan con el dedo al nuevo fármaco SLA

Dennis Thompson y Robin Foster

MARTES, 29 de marzo de 2022 (HealthDay News)

A pesar de meses de intenso cabildeo por parte de los defensores de los pacientes, los funcionarios federales de salud publicaron el lunes una revisión en gran medida negativa de un medicamento experimental para la devastadora enfermedad conocida como esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

a analizar de la droga Amylyx Pharmaceuticals, conocida por el momento sólo como AMX3005, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. dijo que los resultados eran "poco convincentes". Indicaron datos faltantes, errores en la inscripción de pacientes y otros problemas. Mientras tanto, el fármaco solo desaceleró modestamente la progresión de la enfermedad en un estudio de 137 pacientes en el medio. Está previsto que un comité asesor de la FDA se reúna el miércoles para considerar la solicitud de Amylyx de omitir el ensayo clínico habitual de fase 3 y aprobar su medicamento con base en datos anteriores.

Docenas de pacientes con ELA y simpatizantes planean hablar en la reunión, y la FDA sopesará las deliberaciones del grupo y votará antes de tomar una decisión final sobre el medicamento, que se espera para junio.

El impulso para la aprobación de medicamentos sigue a la controvertida aprobación de la agencia de Alzheimer el año pasado. aduhelm. Muchos de los propios asesores de la FDA dijeron en ese momento que era poco probable que el costoso medicamento ayudara a los pacientes.

Pero los grupos de defensa de los pacientes con ELA están trabajando para que se apruebe el AMX0035. Dicen que la necesidad es urgente.

La mayoría de las personas con ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, muere de insuficiencia respiratoria dentro de tres a cinco años, según los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. La enfermedad destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y finalmente respirar, privando constantemente a los pacientes del movimiento hasta que se vuelven locos. bloqueado dentro de tu propio cuerpo.

La solicitud de Amylyx cuenta con el respaldo de la Asociación ALS, uno de los principales grupos de defensa e investigación dedicados a encontrar una cura para esta enfermedad.

"La comunidad ha exigido durante mucho tiempo que la FDA apruebe el medicamento antes de que [phase 3] El estudio está completo ", dijo Neil Thakur, director de misión de la Asociación ALS.

Se ha demostrado que AMX0035 en los primeros ensayos clínicos prolonga la vida de los pacientes con ELA en aproximadamente seis meses y medio, dijo Thakur.

El fármaco también ralentiza la progresión de la enfermedad en los pacientes en aproximadamente un 25 %, dijo el Dr. James Berry, director del Instituto de Investigación Neurológica Clínica del Hospital General de Massachusetts en Boston e investigador principal de los estudios AMX0035.

Una nueva droga, una nueva esperanza

"La ELA es una enfermedad que no nos da mucho tiempo para detenernos y considerar", dijo Berry. "Realmente tenemos que movernos cuando vemos algo que parece tan prometedor, sin un problema de seguridad y con un estudio muy bien realizado que nos muestra tanto la supervivencia como los beneficios del trabajo".

AMX0035 es una combinación de dos ingredientes medicinales bien conocidos: fenilbutirato de sodio y taurursodiol.

El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del hígado, mientras que el taurursodiol es un suplemento dietético utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya están tomando ambos medicamentos. La aprobación de la FDA probablemente requiera que las aseguradoras cubran el tratamiento.

Se sabe que los medicamentos afectan varios aspectos de la ELA, dijo Berry.

"La idea era que si tomábamos dos medicamentos que reparaban dos vías diferentes que sabemos que están afectadas por la ELA, tendrían la posibilidad de tener un efecto sinérgico: uno más uno es igual a tres", dijo Berry.

A finales del año pasado, FDA insistió en que Amylyx completara los estudios de fase 3 en curso antes de buscar la aprobación para AMX0035.

En diciembre, la agencia cedió y comenzó una revisión prioritaria de la demanda de drogas, fijando el 29 de junio como fecha límite para una decisión final.

Los estudios de fase 2 generalmente están diseñados para recopilar datos de seguridad e identificar cualquier señal temprana de que un tratamiento está funcionando. Por lo general, no se establece si un medicamento realmente beneficia a los pacientes hasta los estudios de fase 3. Los estudios de fase 3 involucran a muchas más personas, por lo que los resultados son más concretos.

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La decisión de la FDA de acelerar la revisión AMX0035 sigue a su controvertida aprobación de Aduhelm para pacientes con Alzheimer.

La agencia aprobó Aduhelm bajo la presión de los grupos de defensa y el fabricante del medicamento, a pesar de los resultados mixtos de los ensayos clínicos y la recomendación de un grupo asesor en contra.

La reunión del panel asesor del miércoles es el mismo grupo que recomendó no aduhelm. Después de que la FDA anulara su consejo, tres miembros renunciaron en protesta.

¿Demasiado pronto para la aprobación?

Algunos expertos se preguntan si la FDA está repitiendo la historia con AMX0035, dañando aún más su credibilidad científica, aceptando nuevamente evidencia más débil para un medicamento promovido por defensores de enfermedades y fabricantes de medicamentos.

"Es por eso que muchas personas se han preocupado por el precedente de la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA", dijo el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud pública en la Universidad de Yale. Associated Press. "Esencialmente capitularon ante la industria y la presión para apoyar a los pacientes, en lugar de respetar la ciencia".

Pero Thakur de la Asociación ALS dice que la situación es completamente diferente entre AMX0035 y Aduhelm.

"La enfermedad de Alzheimer es lenta y la ELA avanza muy rápido", dijo. "Sé que la gente quiere compararlos porque todos son medicamentos neurológicos, pero las enfermedades son muy diferentes".

En una enfermedad como la ELA que cobra la mayoría de las vidas después de unos años, seis meses de vida prolongada son significativos, dijo Thakur.

"¿Qué sucede si no aprueba el medicamento y espera los resultados del estudio de fase 3? Esperas unos años y resulta que la medicina funciona”, dijo Thakur. “Entonces habrías negado esa extensión de vida de seis meses y medio para todas las personas que podrían haber tomado la medicina. En realidad, está perdiendo miles de años de beneficios de vida. Y, dadas estas dos opciones, para nosotros es algo muy poderoso. motivo para aprobar el medicamento lo antes posible".

ALS invierte $ 2.2 millones en investigación Amylyx, dinero recaudado durante El desafío del cubo de hielo campaña que se volvió viral en línea.

Como parte de esa inversión, la Asociación ALS tiene lo que Thakur llamó una "participación de regalías" que podría devolver hasta $ 3.3 millones en ingresos si se aprueba el medicamento. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se devolverá a la investigación.

La última esperanza es que el desarrollo de fármacos estimulado por el dólar Ice Bucket Challenge conduzca a combinaciones de fármacos que prolonguen la vida de los pacientes con ELA hasta que se encuentre una cura.

"Lo que esperamos es que medicamentos como este, que no tienen un efecto de cambio de vida sino un efecto de prolongación de la vida, puedan funcionar en combinación con otros medicamentos, y podemos comenzar a transformar la experiencia de la ELA para convertirla en una enfermedad viable". . . "Entonces, muchas cosas clínicas tienen que suceder, pero también tenemos que transformar el espacio de tratamiento y los medicamentos disponibles, y ese podría ser el comienzo de ese proceso".

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. tiene más información sobre ELA.

FUENTES: Neil Thakur, PhD, Director de Misión, Asociación ALS, Arlington, Virginia; James Berry, MD, MPH, director, Instituto de Investigación Clínica Neurológica, Hospital General de Massachusetts, Boston; Associated Press

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