Los investigadores pueden estar cerca de una cura para la diabetes tipo 1

VIERNES 25 DE FEBRERO DE 2022 (HealthDay News)

La ciencia podría estar en camino a una cura Diabetes tipo 1A medida que los investigadores refinan las terapias de trasplante diseñadas para restaurar la capacidad de los pacientes para producir su propia insulina, dicen los expertos.

Al menos un paciente, un hombre de 64 años llamado brian shelton - ahora puede verificar automáticamente su insulina y azúcar en la sangre sin necesidad de medicamentos, siguiendo trasplante de células madre pancreáticas experimentales.

La terapia de Shelton no es un remedio perfecto. Debe tomar una dosis alta de medicamentos inmunosupresores para evitar que su cuerpo rechace el trasplante, y esos medicamentos presentan sus propios riesgos para la salud.

Pero la terapia creada por Productos farmacéuticos de vértice podría proporcionar un alivio inmediato a miles de personas que están en fila para un trasplante de páncreas, ya que su diabetes tipo 1 ha progresado hasta el punto en que pone en peligro la vida, dijo Sanjoy Dutta, director científico de JDRF International.

Algunas de estas personas sufren de shock hipoglucémico y terminan en una sala de emergencias varias veces al mes, mientras que otras han desarrollado resistencia a las inyecciones de insulina u otros medicamentos para la diabetes que les han ayudado a mantener su vida segura.

"Hoy, probablemente haya entre 5.000 y 10.000 personas o más solicitadas para un trasplante de páncreas o de islotes, pero no lo recibirán porque no hay suficiente suministro", dijo Dutta.

Los investigadores planean probar la cura de primera generación de Shelton en 17 personas para comenzar a recopilar datos a corto y largo plazo sobre seguridad y eficacia, dijo el Dr. Yogish Kudva, investigador de diabetes tipo 1 en la Clínica Mayo en Rochester.

“El primer objetivo es hacer esto en varios centros. Solo reportaron un paciente en este momento”, dijo. "Quieren hacer 17 personas y probablemente tengan el mismo enfoque en las 17".

Vertex y otras compañías farmacéuticas están pasando a la próxima generación, buscando formas de mejorar aún más estas terapias con células madre para que requieran menos o ninguna supresión inmunológica, dijeron Dutta y Kudva.

La diabetes tipo 1 ocurre cuando el sistema inmunitario del cuerpo activa las células productoras de insulina en el páncreas llamadas células beta. Cuando se han destruido suficientes células beta, aparecen los síntomas de la diabetes y pueden volverse severos en poco tiempo.

Por lo tanto, estos trasplantes de células madre deben superar no solo el trastorno autoinmune que causó la diabetes tipo 1, sino también la respuesta inmunológica que hace que el cuerpo intente rechazar los trasplantes como invasores extraños.

Dos enfoques involucraron cubrir las células trasplantadas en una cápsula que las protege del sistema inmunitario, dijeron los expertos.

Estas cápsulas permitirían que los nutrientes y el oxígeno ingresen y alimenten las células, pero evitarían que las células más grandes del sistema inmunológico ataquen los trasplantes, dijeron Dutta y Kudva.

Desafortunadamente, un ensayo clínico realizado por la compañía farmacéutica ViaCyte que involucró células completamente encapsuladas plantadas justo debajo de la piel no resultó exitoso, dijo Kudva.

Un segundo enfoque de ViaCyte usando células parcialmente encapsuladas tampoco funcionó, dijo Kudva. La producción de insulina no se fortaleció lo suficiente como para brindar beneficios a los pacientes que también necesitaban medicamentos inmunosupresores para proteger sus ahora vulnerables trasplantes.

"Si lees los dos artículos, hicieron muy poco en términos de cambiar la insulina de las personas y cambiar la vida de las personas", dijo Kudva sobre los estudios de ViaCyte.

Sin embargo, las empresas no han renunciado al enfoque de la cápsula.

ViaCyte continúa cambiando su método y Vertex ha dicho que tiene la intención de presentar una demanda ante los reguladores federales este año para probar su propio implante encapsulado.

Pero ViaCyte está investigando una tercera forma de proteger los trasplantes de células madre: editar genes que ayudarían a que las nuevas células beta eviten ser detectadas por el sistema inmunitario.

"Las células beta productoras de insulina se toman y se modifican con unos siete, ocho o nueve genes", dijo Dutta. "La comercialización de genes no comprometerá la producción de insulina de ninguna manera, pero hará que las células queden cubiertas o camufladas por el sistema inmunitario. Engañar al sistema inmunitario para que crea que estas células no son ajenas".

PRESENTACIÓN

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ViaCyte tiene la intención de comenzar un ensayo clínico de terapia con células madre genéticamente modificadas para la diabetes tipo 1 a finales de año, según un declaración por Aaron Kowalski, Director Ejecutivo de JDRF.

Él "apoya febrilmente" los tres enfoques de tratamiento, dijo Dutta.

"Tenemos una financiación significativa en la tercera categoría de edición y edición de genes, porque ahí es donde está el futuro", dijo. "No sabemos quién será el primero en llegar a la meta. No sabemos quién será el más seguro. No sabemos quién será alcanzado para los adultos".

Podría tomar al menos tres o cuatro años, tal vez más, hasta que se sepa lo suficiente sobre la terapia con células madre de primera generación para saber si funciona a largo plazo, y mucho menos si está disponible para el público, dijo Kudva.

"Nos llevará algunos años saber dónde estamos con este trabajo, para ser honesto", dijo. "El primero [patient] es bueno, pero era uno. Necesitamos hacer más. Tomará algún tiempo aquí hasta que realmente lo sepamos".

Más información

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EE. UU. tienen más información sobre Diabetes tipo 1.

FUENTES: Sanjoy Dutta, PhD, director científico, JDRF International (anteriormente conocido como Juvenile Diabetes Research Foundation), ciudad de Nueva York; Yogish Kudva, MBBS, investigador de diabetes tipo 1, Clínica Mayo, Rochester, Minnesota; Aaron Kowalski, PhD, Director Ejecutivo, JDRF, Declaración, 29 de noviembre de 2021

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