Primera promesa de un fármaco experimental para tratar el alzhéimer

denise mann

Los investigadores están trabajando en una píldora que podría ayudar a las personas con muerte prematura enfermedad de alzheimer para mejorar sus habilidades de pensamiento y memoria y posiblemente incluso vivir de manera más independiente.

El nuevo estudio se diseñó solo para recopilar datos sobre la seguridad del fármaco experimental, pero cuando 26 pacientes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada tomaron SAGE-718 diariamente durante dos semanas, mostraron marcadas mejoras en las pruebas que miden la función de pensar en un semana. No solo eso, estas mejoras duraron al menos un mes.

"Estamos viendo una mejora en los síntomas que será significativa para los pacientes, y la posibilidad de ver mejoras tan pronto es realmente interesante", dijo el autor del estudio, el Dr. Aaron Koenig, vicepresidente de desarrollo clínico temprano de Sage Therapeutics en Cambridge. , Masa. Sage es el fabricante y patrocinador del estudio.

SAGE-718 es un modulador alostérico positivo de los receptores de N-metil-D-aspartato (NMDA). “Durante la enfermedad, hay un déficit de receptor NMDAy el nuevo fármaco ayuda al receptor a funcionar con normalidad”, explicó Koenig.

El fármaco también se encuentra en ensayos clínicos para el tratamiento de trastornos del pensamiento causados ​​por enfermedad de Parkinson y enfermedad de Huntington.

Para el estudio, los participantes tomaron SAGE-718 diariamente durante dos semanas y fueron seguidos durante otras dos semanas. Cuando comenzó el estudio, tenían una puntuación promedio de 20,7 puntos en una prueba cognitiva estándar, lo que sugiere deterioro cognitivo menor o demencia leve. Después de un mes, las puntuaciones en la prueba cognitiva habían aumentado en un promedio de 2,3 puntos.

Algunas personas también han mostrado mejoras en la realización de tareas complicadas, como usar una computadora, hacer tareas domésticas, conducir, cocinar y administrar medicamentos. Estas ganancias se correlacionaron con las mejoras observadas en varias pruebas de funcionamiento ejecutivo.

"Estas son cosas importantes para los pacientes", dijo Koenig.

El fármaco también es extremadamente seguro, dijo: ningún paciente lo dejó antes de tiempo debido a los efectos secundarios, mientras que cinco personas tuvieron efectos secundarios leves o moderados, como dolores de cabeza o estreñimiento.

La compañía tiene la intención de comenzar a realizar estudios controlados aleatorios más grandes para ver si estos hallazgos se mantienen.

Hay otros medicamentos que pueden ayudar a aliviar los síntomas de la enfermedad de Alzheimer, como la pérdida de memoria durante un tiempo limitado, pero están aprobados en gran medida para etapas posteriores de la enfermedad, dijo Koenig. Estos medicamentos incluyen inhibidores de la colinesterasa que aumentan los niveles de acetilcolina, una sustancia química del cerebro que envía señales de una célula cerebral a otra.

"Los medicamentos disponibles no ralentizan el progreso ni afectan los déficits cognitivos más altos", dijo Koenig. "Sabemos que la enfermedad de Alzheimer es una enfermedad progresiva y que hay etapas que aumentan en gravedad y carácter, y que es probable que el tratamiento temprano de la enfermedad tenga la mayor probabilidad de éxito".

los estudio se presentará en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología, que se llevará a cabo en Seattle del 2 al 7 de abril. Los hallazgos presentados en reuniones médicas deben considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.

El Dr. Howard Fillit es el director ejecutivo fundador y director científico de la Alzheimer's Foundation for the Discovery of Drugs en Nueva York. "Este es un fármaco potencialmente interesante dirigido al receptor NMDA", dijo.

Otro fármaco aprobado para el Alzheimer, Nameda (memantina), también apunta a este receptor, pero procede de manera diferente. "El fármaco experimental regula cómo funciona el receptor, y es realmente un nuevo mecanismo de acción, y la eficacia es bastante impresionante", dijo Fillit, que no tiene nada que ver con la nueva investigación.

El estudio fue pequeño y de corta duración, por lo que se necesita más investigación para confirmar estos hallazgos, pero hay motivos para el optimismo, dijo.

PREGUNTA

Uno de los primeros síntomas de la enfermedad de Alzheimer es __________________.
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"Los datos son desafiantes y, combinados con el perfil relativamente seguro, este fármaco se estudiará más a fondo y puede traer una nueva clase de terapias para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer", dijo Fillit.

El panorama general es que la línea de tratamiento para la enfermedad de Alzheimer finalmente se está llenando, agregó.

"Vemos una gran cantidad de mecanismos diferentes que se están probando", dijo Fillit. El fármaco más novedoso para el alzhéimer, bringinumab [Aduhelm], actúa eliminando las placas amiloides del cerebro, lo que puede ayudar a prevenir el deterioro cognitivo, y también se están desarrollando otras de esta clase, dijo. Las placas amiloides son grupos de proteínas mal plegadas en el cerebro que son características de la enfermedad de Alzheimer.

"Todavía necesitamos más medicamentos con diferentes mecanismos de acción y terapia combinada para conquistar finalmente esta enfermedad", dijo Fillit.

Más información

La Alzheimer's Drug Discovery Foundation tiene más información tratamientos para la enfermedad de Alzheimer,

FUENTES: Aaron Koenig, MD, Vicepresidente, Desarrollo Clínico Temprano, Sage Therapeutics, Cambridge, Mass; Howard Fillit, MD, director ejecutivo fundador y director científico de la Alzheimer's Drug Discovery Foundation, ciudad de Nueva York; presentación, reunión anual de la Academia Americana de Neurología, Seattle, 2-7 de abril de 2022

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